小核酸藥物的ASO技術(shù)和RNAi技術(shù)最早于二十世紀(jì)70年代和90年代出現(xiàn)，由于過去小核酸技術(shù)領(lǐng)域的技術(shù)瓶頸長期難以突破，一直沒有得到快速發(fā)展。直到mRNA新冠疫苗在全球范圍內(nèi)的成功研發(fā)，使得RNA療法逐級(jí)走進(jìn)大眾的視野，廣為熟知。實(shí)際上，mRNA為RNA藥物矩陣中的一個(gè)細(xì)分子類。
隨著Alnylam的總市值突破200億美元，小核酸藥物的第一波商業(yè)化獲得了巨大的成功。2021年全年?duì)I收6.62億美元，核心產(chǎn)品ONPATTRO獨(dú)占4.75億美元，Alnylam被二級(jí)市場追捧，預(yù)示著小核酸終于迎來了屬于自己的時(shí)代。
2019年全球小核酸藥物市場規(guī)模為13.29億美元，隨著小核酸藥物技術(shù)的逐漸成熟，應(yīng)用領(lǐng)域?qū)⒉粩嗤貙挘袌鲆?guī)模將不斷增長，預(yù)計(jì)2024年全球小核酸藥物市場規(guī)模將達(dá)到35.73億美元。
在小核酸制藥領(lǐng)域，不僅出現(xiàn)了像瑞博生物這樣的頭部企業(yè)，也有眾多科研學(xué)者投入其中。盡管如此，我國小核酸藥物離全球領(lǐng)先還有一段差距，于是有更多的問題留給了國內(nèi)產(chǎn)業(yè)：小核酸生產(chǎn)的工藝和CMC挑戰(zhàn)？現(xiàn)有遞送系統(tǒng)還有哪些改進(jìn)空間？小核酸還有哪些適應(yīng)癥和使用領(lǐng)域？科研產(chǎn)業(yè)發(fā)展如何強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)推動(dòng)產(chǎn)業(yè)化發(fā)展？
6月10日下午14:00-16:40
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